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2022年7月21日，君實生物宣布，由該公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療鼻咽癌(NPC)獲得歐盟委員會(EC)授予的孤兒藥資格認定，該決定基于歐洲藥品管理局(EMA)的贊成意見。

特瑞普利單抗正積極尋求“出海”。目前，FDA已受理了特瑞普利單抗治療鼻咽癌上市申請，此次獲得孤兒藥資格認定被業內認為是其在歐洲市場獲得的又一全新進展。

截至目前，特瑞普利單抗已累計獲得歐盟和美國藥品監管機構授予的6項孤兒藥資格認定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細胞肺癌治療領域。

根據歐盟委員會的定義，孤兒藥(Orphan Medicinal Product)被用于診斷、預防或治療那些危及生命或者非常嚴重的疾病，并且患者比例不超過歐盟人口總數萬分之五。

歐盟《孤兒藥法規》確立了孤兒藥資格認定的集中審批程序，并為孤兒藥的研發和上市制定了激勵措施。

獲得孤兒藥資格認定后，君實生物可從多項激勵措施中獲益，包括但不限于：(1)獲得方案協助(EMA為獲得認定的孤兒藥提供專門的科學建議)；(2)可享受藥品集中審批程序(企業可直接向EMA提交上市/有條件批準申請，由此獲得的歐盟委員會建議或決議在所有歐盟國家均有效)；(3)上市后享有10年市場獨占權；(4)監管活動費用減免(涉及方案協助、上市許可申請與核查、上市后變更申請和年費)。

2021年，特瑞普利單抗的兩項鼻咽癌新適應癥獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準，成為全球首個獲批鼻咽癌治療的免疫檢查點抑制劑。美國食品藥品監督管理局(FDA)也針對其鼻咽癌適應癥授予2項突破性療法認定和1項孤兒藥資格認定，并于近期受理了該藥物重新提交的生物制品許可申請(BLA)。如若批準，特瑞普利單抗也將成為美國首個且唯一用于鼻咽癌治療的腫瘤免疫藥物。

君實生物首席醫學官Patricia Keegan表示，鼻咽癌是一種侵襲性極強的惡性腫瘤，因其亞洲區域高發的特點，歐美國家在鼻咽癌創新療法開發方面較為緩慢。盡管新興的腫瘤免疫療法已在多個瘤種當中取得了確證性的療效，但尚未有任何免疫檢查點抑制劑在歐美獲批用于鼻咽癌的治療。君實生物已率先將免疫療法引入中國晚期鼻咽癌患者的治療，期待在不遠的未來，這一創新療法也能讓歐美乃至全球患者獲益！

標簽： 審批程序 腫瘤免疫